La recherche médicale est à la pointe de l'innovation et se concentre sur ce que l'on appelle la médecine génétique. Les scientifiques mettent davantage l'accent sur le schéma génétique et les thérapies qui ciblent les gènes comme étant les méthodes les plus efficaces pour s'attaquer à la cause première de la maladie. Les technologies médicales s'adaptent rapidement et offrent diverses méthodes pour mettre en œuvre cette stratégie, mais l'une des principales modalités thérapeutiques sur lesquelles les scientifiques misent est l'interférence ARN. Vous voulez en savoir plus sur cette médecine innovante ? Cliquez ici pour en savoir plus.
Et si nous vous disions que la cause première de toutes les maladies réside dans vos gènes ? La complexité de votre patrimoine génétique vous fatigue-t-elle ou vous soulage-t-elle ?
À bien des égards, il s'agit d'un soulagement. Les chercheurs sont en train de se familiariser avec la science qui place les gènes au centre des interventions thérapeutiques.
Les thérapies émergentes, telles que l'édition et le remplacement de gènes, ouvrent la voie à une nouvelle ère dans le domaine de la science et de la médecine.
S'il existe aujourd'hui un grand nombre de technologies médicales expérimentales ciblant les gènes, il en est une qui est bien établie. Savez-vous de quoi il s'agit ?
Si vous avez deviné l'ARN interférent, vous avez raison. La découverte de l'ARN interférent (également connu sous le nom de thérapies ARN interférent) a valu aux scientifiques le prix Nobel.
Les premières thérapies ARN interférent ont vu le jour en 2018, développées par la société pharmaceutique américaine Alnylam Pharmaceuticals.
Depuis 2018, cinq nouvelles thérapies ARN interférent ont été approuvées par la Food and Drug Administration (FDA), l'institution américaine chargée de la surveillance des denrées alimentaires et des médicaments. Elles marquent un changement clair dans la façon dont les scientifiques envisagent la maladie.
Les scientifiques qui travaillent dans ce domaine sont convaincus que l'ARN interférent peut changer le cours de la progression de la maladie pour des millions de patients.
Les thérapies sont déjà utilisées par des dizaines de milliers de personnes, démontrant une sécurité constante pour l'utilisation humaine et une efficacité évidente.
Qu'est-ce que les thérapies ARN interférent et comment fonctionnent-elles ? L'ARN interférent est un processus naturel. Ce processus se déroule dans chacune des cellules du corps.
Nos gènes contiennent ce qui est essentiellement un manuel d'instructions pour produire des protéines. Les protéines sont responsables de "presque toutes les fonctions cellulaires et corporelles".
Où intervient l'ARN interférent ? Les cellules utilisent l'ARN interférent sur les gènes pour réduire la production de certaines protéines.
Les scientifiques tentent simplement d'imiter ce processus. Les gènes qui peuvent directement causer ou contribuer à la maladie sont donc ciblés par les thérapies ARN interférent.
Les thérapies ARN interférent agissent en perturbant le processus de production des protéines impliquées dans une maladie particulière.
De cette manière, la progression de l'intervention médicinale se fait naturellement, car l'imitation d'un processus naturel permet à "la nature de faire le travail à votre place", selon un biochimiste de l'UT Southwestern Medical Center.
C'est ce qui rend l'ARN interférent non seulement innovant, mais aussi fondamental. Au lieu de simplement cibler les symptômes, la modalité ARN interférent s'attaque aux causes profondes. La photo montre un traitement ARN interférent ciblant la dégénérescence maculaire.
En intervenant sur la production de protéines, on s'attaque directement à la cause profonde qui perpétue une maladie ou un malaise.
Dans un article de Scientific American, l'analogie avec un robinet qui fuit est utilisée pour mieux comprendre l'ARN interférent.
Grâce à cette analogie, nous pouvons comprendre que les médicaments conventionnels sont comme une serpillière après une fuite.
En revanche, nous pouvons considérer les thérapies ARN interférent comme une intervention qui répare réellement la fuite, au lieu de se contenter d'éponger les conséquences.
Les défenseurs de la médecine génétique estiment que l'ARN interférent est prêt à "réduire au silence pratiquement n'importe quel gène". Pour les patients de toutes sortes, c'est un véritable espoir.
Pour les personnes confrontées à des maladies qui n'ont pas de remède ou d'options thérapeutiques viables, l'ARN interférent peut ralentir la progression de la maladie.
Des études montrent que les interventions ARN interférent peuvent non seulement réduire la propagation violente d'une maladie, mais aussi arrêter complètement sa progression, voire l'inverser.
Quelle est donc la différence entre l'ARN interférent et les autres interventions génétiques ? D'autres innovations, telles que l'édition de gènes basée sur CRISPR, modifient les gènes à l'intérieur des cellules.
Les thérapies ARN interférent ne modifient pas réellement les gènes. Elles se contentent de cibler et de réduire l'efficacité des molécules d'ARN dans la production de protéines particulières.
Cela rend les thérapies à base d'ARN interférent plus attrayantes, en général, pour la science moderne, car cette intervention ne s'accompagne d'aucune modification permanente de la structure de l'ADN.
De ce fait, les thérapies ARN interférent sont plus sûres et plus faciles à normaliser sur le marché des médicaments, car elles ont fait l'objet d'essais et d'utilisations approfondis.
Les thérapies ARN interférent ont été couronnées de succès dans le traitement de maladies génétiques rares et d'affections courantes, telles que les facteurs à l'origine des maladies cardiovasculaires comme l'hypertension artérielle.
Pour les patients et les soignants qui sont confrontés à des options de traitement limitées ou à des taux de survie faibles, l'ARN interférent offre beaucoup d'espoir.
Sources: (Scientific American)
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La recherche médicale est à la pointe de l'innovation et se concentre sur ce que l'on appelle la médecine génétique. Les scientifiques mettent davantage l'accent sur le schéma génétique et les thérapies qui ciblent les gènes comme étant les méthodes les plus efficaces pour s'attaquer à la cause première de la maladie. Les technologies médicales s'adaptent rapidement et offrent diverses méthodes pour mettre en œuvre cette stratégie, mais l'une des principales modalités thérapeutiques sur lesquelles les scientifiques misent est l'interférence ARN. Vous voulez en savoir plus sur cette médecine innovante ? Cliquez ici pour en savoir plus.