A Philadelphia, un’équipe medica ha utilizzato con successo CRISPR, il potente strumento di editing genetico, per trattare un neonato affetto da una rara e spesso fatale patologia. La terapia è stata progettata su misura per KJ Muldoon, diagnosticato pochi giorni dopo la nascita con una grave carenza di carbamil-fosfato sintetasi 1 (CPS1).
La malattia compromette la capacità dell’organismo di smaltire l’azoto, causando un accumulo tossico potenzialmente letale. Intervenendo precocemente sul gene difettoso, i medici sono riusciti a offrire a KJ una possibilità concreta di condurre una vita sana — aprendo la strada a trattamenti simili per altri casi rari.
Questa tecnica di riscrittura del DNA potrebbe, in futuro, eliminare malattie ereditarie e persino migliorare la produzione agricola. Ma non mancano i timori: alcuni avvertono del rischio che si apra la porta alla creazione di “bambini su misura”.
Ma cos’è davvero l’editing genomico e come funziona? Scoprilo sfogliando la nostra gallery.